Pautas mejoradas para grupos de defensa de pacientes EERR
Pautas mejoradas para grupos de defensa de pacientes que apoyan enfermedades raras y trabajan con compañías farmacéuticas
Recientemente apareció un estudio en el Orphanet Journal of Rare Diseases que informa que las enfermedades raras afectan a 350 millones de personas en todo el mundo. La definición de enfermedad rara difiere entre los Estados Unidos (que afecta a menos de 200,000 personas) versus el Reino Unido (que afecta a menos de 50,000 personas).
La Ley de Medicamentos Huérfanos ofrece incentivos para la investigación y el desarrollo de terapias para enfermedades raras. Sin embargo, solo el cinco por ciento de los siete mil trastornos raros identificados actualmente son tratables con medicamentos que han sido aprobados por la FDA (Food and Drug Administration) de los EE. UU.
Los desafios
Aunque recientemente hemos visto un aumento general en los nuevos medicamentos aprobados por la FDA, todavía hay una gran cantidad de desafíos que enfrentan las compañías biofarmacéuticas. Algunos de estos desafíos pueden resolverse mediante la colaboración entre las organizaciones de defensa de pacientes y la industria. Se sabe que estas organizaciones tienen un efecto beneficioso en los ensayos clínicos, las reglamentaciones y la investigación y el desarrollo.
La buena noticia es que el número de organizaciones de defensa relacionadas con una enfermedad específica está aumentando. Estas organizaciones representan la mitad de todas las enfermedades raras identificadas actualmente.
En cuanto a los desafíos médicos y científicos que enfrentan las enfermedades raras, son numerosos. Por ejemplo:
Muchas barreras para el desarrollo de tratamientos.
Preguntas científicas aún sin respuesta
Datos insuficientes para identificar las causas de la enfermedad.
Datos mínimos sobre fisiopatología (el estudio de los cambios en la enfermedad)
Falta de definición de biomarcadores que mida la actividad de la enfermedad
Dificultad para identificar puntos finales en ensayos clínicos
Luego están los desafíos técnicos. En comparación con las enfermedades comunes, existe una financiación muy limitada para las enfermedades raras. Además, los desarrolladores de medicamentos tienen dificultades para iniciar ensayos debido a un número limitado de voluntarios elegibles.
Y finalmente, no hay muchos centros académicos con experiencia en el desarrollo o la investigación clínica de enfermedades raras. Estos factores agregan tiempo y costo a la implementación y gestión de ensayos clínicos.
En cada uno de estos temas, las asociaciones de defensa del paciente están preparadas para ser el enlace entre los proveedores y los pacientes.
Resolviendo los desafíos
Para superar muchos de los desafíos, la solución se puede encontrar en un consorcio de médicos, compañías biofarmacéuticas, defensores de pacientes, reguladores, pacientes e investigadores académicos.
Esto, sin embargo, puede ser una simplificación excesiva, ya que hay muchas consideraciones legales y éticas. El «ecosistema» de enfermedades raras puede ser extremadamente complejo y evoluciona para siempre.
El panel de expertos independientes (2017)
Los miembros del Panel recién formado fueron elegidos por su experiencia combinada en el trabajo con organizaciones de defensa de pacientes y compañías biofarmacéuticas.
Los nuevos miembros fueron acusados de la creación de un consenso para las directrices relativas a la interacción diaria entre las organizaciones de defensa y las compañías biofarmacéuticas.
La versión final de las «Directrices para las interacciones entre las organizaciones de defensa del paciente y las empresas biofarmacéuticas» se finalizó en octubre de 2017.
Las recomendaciones requieren los estándares óptimos para la interacción entre los defensores de los pacientes y la industria. Esto creará el efecto más positivo en el desarrollo de nuevos tratamientos.
Uno de los cambios notables en las pautas fue ampliar la información recientemente revisada para que se aplique a todas las organizaciones de defensa de pacientes.
El acceso gratuito a las Directrices está disponible para las organizaciones de defensa. Esto aclarará y simplificará las decisiones sobre la interacción con la industria. La guía tiene el potencial de ser revisada y actualizada.
De las organizaciones de base a las organizaciones profesionales de defensa
Inicialmente, las organizaciones de defensa de pacientes comenzaron con eventos de recaudación de fondos organizados por la familia de un paciente. Hoy en día, muchas organizaciones de defensa de pacientes son profesionales y se dedican a encontrar terapias efectivas y tienen un gran impacto en la investigación académica.
ROSE DUESTERWALD
Fuente: http://bit.ly/2KCZLJH
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