Por qué la perspectiva del paciente debe desempeñar un papel crítico en la FDA

Historia de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA), la Dra. Amy Abernethy, quien es la actual Comisionada Adjunta de la agencia, estaba ansiosa por comenzar a trabajar allí. Sin embargo, no tardó mucho en darse cuenta de que había formas en que la perspectiva de los pacientes, en particular los pacientes con enfermedades raras, podía mejorar el impacto y la eficacia de las operaciones de la FDA.

Si la FDA va a llevar a cabo su misión con éxito, que incluye tareas como avanzar en la ciencia reguladora y supervisar el desarrollo de nuevos medicamentos y otros productos médicos, entonces es necesaria la retroalimentación de las personas más afectadas por la enfermedad. Esto incluye no solo a los pacientes, sino también a sus cuidadores. El Dr. Abernethy ha notado que la inclusión de estas perspectivas y comentarios no siempre se ha logrado.

Como ejemplo, no todos los proyectos de investigación abordan directamente las preocupaciones de los pacientes. Otra preocupación que ha llamado la atención más recientemente son los puntos finales de los ensayos clínicos; estos puntos finales son críticos para determinar si una nueva terapia está teniendo un efecto útil, pero a veces estos puntos finales simplemente no cuadran con los problemas que realmente enfrenta un paciente. Esto lleva a la aprobación de medicamentos que parecen efectivos en el entorno clínico pero que en realidad no son tan útiles en el mundo real.

Incorporando las Perspectivas del Paciente de Enfermedades Raras

Recientemente se celebró una discusión con los funcionarios de la FDA sobre la inclusión de los comentarios de los pacientes en la cumbre más reciente de la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD), ya que este problema es quizás más pronunciado para las enfermedades raras, donde la investigación, el tratamiento y otros recursos a menudo son escasos. . Una parte de los esfuerzos de la agencia para incluir las perspectivas de los pacientes también incluye las Sesiones de Escucha de Pacientes con Enfermedades Raras, que tuvieron lugar como un programa piloto durante el último año. Hubo una docena de estas sesiones en total.

Actualmente, hay más sesiones programadas para 2020. Estas sesiones representan el último esfuerzo de la FDA para incluir más la perspectiva del paciente y la comunidad de enfermedades raras en su conjunto, que ha tenido una relación polémica con la agencia en ocasiones.

JAMES MOORE

Fuente: http://bit.ly/2CBM60L