Primer paciente dosificado en un ensayo de paltusotina para la acromegalia

Cerca del final de junio de 2021, la compañía farmacéutica Crinetics Pharmaceuticals, Inc. («Crinetics») compartió a través de un comunicado de prensa que el primer paciente había sido dosificado en el ensayo clínico de fase 3 PATHFNDR-1. Dentro del ensayo, los investigadores están evaluando la paltusotina para pacientes con acromegalia. Actualmente, el estándar de atención en el tratamiento de la acromegalia es inyectable. Si la paltusotina es segura, eficaz y se aprueba para el tratamiento, ofrecería una opción terapéutica oral y no invasiva para los pacientes.

Paltusotina

Para empezar, ¿qué es la paltusotina? Según Crinetics, paltusotina:

Establece una nueva clase de agonistas orales, selectivos y no peptídicos del receptor de somatostatina tipo 2 (SST2) diseñados para el tratamiento de la acromegalia. La somatostatina es una hormona neuropéptida que inhibe ampliamente la secreción de otras hormonas, incluida la hormona del crecimiento o GH, de la glándula pituitaria.

Esta terapia en investigación encaja en el objetivo de Crinetics de promover opciones terapéuticas para pacientes con enfermedades endocrinas raras. En total, 52 pacientes se inscribirán en el ensayo clínico de fase 3 PATHFNDR-1. Durante el ensayo, los investigadores comenzarán evaluando los niveles de IGF-1 y GH. A continuación, los pacientes recibirán paltusotina o un placebo durante un período de 9 meses. Después de los 9 meses, los pacientes pueden continuar dentro de un estudio de extensión de etiqueta abierta. En total, los resultados de las pruebas deberían estar disponibles para 2023.

Acromegalia

Se estima que 60 de cada 1 millón de personas tienen acromegalia, un trastorno hormonal resultante del exceso de hormona del crecimiento (GH). Normalmente, las glándulas pituitarias producen GH. Sin embargo, los pacientes con acromegalia producen demasiada GH, a menudo debido a adenomas benignos (tumores) en la glándula pituitaria. Como resultado, el hígado también excreta demasiado IGF-1, otra hormona. Por lo general, la acromegalia se presenta en adultos de mediana edad. La sobreproducción de hormonas conduce a una variedad de síntomas y características físicas, como:

• Osteoartritis

• Maloclusión (dientes separados y desalineados)

• Dolor muscular y articular

• Crecimiento anormal de manos y pies

• Cejas y mandíbula inferior protuberantes

• Hueso nasal agrandado

• Fatiga

• Profundización de la voz

• Piel oscurecida o engrosada

• Hirsutismo (crecimiento excesivo de vello)

• Ampliación de órganos

• Piel grasosa

• Sudoración excesiva

• Apnea del sueño

Jessica Lynn

Fuente: https://patientworthy.com/2021/07/27/first-patient-dosed-paltusotine-trial-acromegaly/