Patient Worthy fue un socio de medios en el Foro de pacientes y familias Living Rare, Living Stronger de NORD de este año. Este es un evento anual organizado por la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) que se centra en la experiencia del paciente de enfermedades raras y presenta una variedad de oradores, historias de pacientes y sesiones educativas diseñadas para ayudar...
Bienvenido a Rare Classroom, una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones más raras y misteriosas. Existen miles de enfermedades raras, pero solo una pequeña cantidad de ellas tienen tratamientos viables y son noticia con regularidad. Esta serie es una oportunidad para aprender los conceptos básicos sobre...
En el corazón de los tratamientos de enfermedades raras está la investigación. Actualmente, el 95% de todas las enfermedades raras todavía no tienen terapias aprobadas. Aunque ha habido un mayor enfoque en las enfermedades raras entre las compañías farmacéuticas en los últimos años, todavía estamos lejos de donde debemos estar. Las enfermedades raras representan aproximadamente el 31% de la cartera de investigación. Esto...
Según un informe de BioSpace, el Instituto Nacional de Salud (NIH) del Reino Unido diagnosticó recientemente 31 afecciones que no se habían reconocido previamente. Los resultados se remontan a una iniciativa que comenzó en 2014. Conocida como la Red de Enfermedades Sin Diagnóstico (UDN), el programa abarcó siete sitios clínicos, estableciendo una red de diagnóstico e investigación. Siga leyendo para obtener más información...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
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