Imagina que eres padre de cinco hermosas hijas. Una noche, los acostaste a todos y todo parecía bien: juguetón, feliz, excitable. Luego, a la mañana siguiente, se despierta para encontrar algo malo con uno de sus hijos. Su hija normalmente enérgica es letárgica y muestra algunos síntomas extraños: una hemorragia nasal de 15 minutos de duración, un cuerpo flojo. Bueno, Joanna Williams, de...
Según un informe reciente de CNN, el Servicio de Salud del Reino Unido envió una alerta a los médicos generales advirtiendo sobre un aumento en las últimas tres semanas de niños que han requerido cuidados intensivos debido a un síndrome que puede estar relacionado con el coronavirus. Los niños exhibieron síntomas de trastornos gastrointestinales, inflamación cardíaca y dolor abdominal. Recientemente, la Sociedad Pediátrica...
La situación de COVID-19 evoluciona rápidamente todos los días. Al momento de este artículo, hay poco menos de 4 millones de casos diagnosticados en todo el mundo, con 1.3 millones solo en los Estados Unidos. Debido a que COVID-19 es un nuevo coronavirus, hay poca información sobre su impacto a largo plazo, las opciones de tratamiento o los resultados generales del paciente. Sin...
El miércoles 22 de abril de 2020, el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos celebró un seminario web de una hora que se centró en cómo la comunidad de enfermedades raras podría responder a la pandemia de coronavirus / COVID-19 en curso. El seminario web incluyó varias preguntas de la encuesta de audiencia para ayudar a evaluar las mayores preocupaciones de los asistentes. La...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
