El impacto de los registros de pacientes en la investigación y cómo puede unirse Un artículo reciente publicado en Curetoday destaca no solo las muchas terapias nuevas y exitosas disponibles para los pacientes con cáncer, sino que también ilustra cómo los pacientes pueden conectarse con otras instituciones para asegurar los tratamientos más efectivos para su enfermedad específica. Sobre Rhonda y Jeff Jeff Meckstroth...
Pautas mejoradas para grupos de defensa de pacientes que apoyan enfermedades raras y trabajan con compañías farmacéuticas Recientemente apareció un estudio en el Orphanet Journal of Rare Diseases que informa que las enfermedades raras afectan a 350 millones de personas en todo el mundo. La definición de enfermedad rara difiere entre los Estados Unidos (que afecta a menos de 200,000 personas) versus el...
En el corazón de los tratamientos de enfermedades raras está la investigación. Actualmente, el 95% de todas las enfermedades raras todavía no tienen terapias aprobadas. Aunque ha habido un mayor enfoque en las enfermedades raras entre las compañías farmacéuticas en los últimos años, todavía estamos lejos de donde debemos estar. Las enfermedades raras representan aproximadamente el 31% de la cartera de investigación. Esto...
SMARD es una enfermedad tan rara que solo 100 niños en todo el mundo han sido diagnosticados con ella. SMARD significa atrofia muscular espinal con dificultad respiratoria. SMARD es comparable a la ELA en niños, con muy poco conocimiento sobre la enfermedad y sin cura conocida. Los niños nacidos con SMARD tienen parálisis de los músculos y los músculos del diafragma y no...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
