Etiquetado: EERR

ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario 0

Destacados / Farmacéutica / Información sobre EERR / Investigación / Pacientes

ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una designación de medicamento huérfano al nuevo candidato a terapia génica de Adverum Biotechnologies, ADVM-053, para el tratamiento de pacientes con angioedema hereditario . «Nos complace recibir la designación de medicamento huérfano o ADVM-053 de la FDA», dijo en una declaración reciente Leone Patterson, presidente interino y director ejecutivo de...

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1 0

Información sobre EERR / Orientación para el acceso al tratamiento / Pacientes

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1

Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio....

0

Destacados / Información sobre EERR / Investigación / Pacientes

Se descubre un nuevo subtipo de esclerosis múltiple

Un nuevo subtipo de esclerosis múltiple ha sido descubierto por investigadores de la Clínica Cleveland, un descubrimiento que proporciona una idea de la naturaleza individualizada de la enfermedad rara. La desmielinización de la sustancia blanca cerebral se ha considerado durante mucho tiempo el motor de la degeneración neuronal y la discapacidad neurológica permanente en personas con esclerosis múltiple (EM). Sin embargo, ahora, por...

Tratamiento del sarcoma de Ewings, CLR 131, designación de enfermedad rara pediátrica otorgada 0

Comunicados / Destacados / Información sobre EERR / Niños y adolescentes

Tratamiento del sarcoma de Ewings, CLR 131, designación de enfermedad rara pediátrica otorgada

CLR 131 de Cellectar Biosciences recibió la designación de enfermedad pediátrica rara por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) esta mañana, 13 de agosto de 2018, para el tratamiento del sarcoma de Ewing, un raro cáncer de hueso pediátrico. «Estamos encantados de anunciar el recibo de nuestro tercer RPDD de la FDA, que subraya el compromiso de Cellectar...