Como se informó originalmente en la BBC; En Leyland, Lancashire, la Madre Melanie Moffatt describe haberse sentido miserable en Navidad. Lo estaba pasando sola con su hija Matilda, de 10 años, que tiene la enfermedad de Batten. Estaba teniendo un fin de semana muy duro con sus problemas crónicos de salud, por lo que las dos se quedaron en casa sin celebración. Enfermedad...
Medicina personalizada: un medicamento diseñado para un niño de seis años con enfermedad de Batten puede servir como plantilla para trastornos raros similares Mila Makovec comenzó su vida como una bebé normal y saludable, y según un artículo reciente en la revista Science, continuó por este camino hasta llegar a los seis años. Sus padres notaron algunas señales tempranas de advertencia, pero no...
Esta madre no tiene miedo de mudarse al extranjero para mantener viva a su hija con la enfermedad de Batten Historia de St. Helens Star: Claire Riley, la madre de Kaycee Bradshaw, dijo en un comunicado reciente que no dudaría en mudarse de su país de origen, Inglaterra, para salvar la vida de su hija. Kaycee tiene seis años y tiene un trastorno...
Llamada familiar para que Columbia Británica apruebe el tratamiento de la enfermedad de Batten crítica. De acuerdo con una historia de Global News, a Charleigh, la hija de tres años de Trevor Pollack y Jori Fales, se le diagnosticó recientemente la enfermedad de CLN2 Batten, que es un trastorno raro y finalmente fatal que afecta al sistema nervioso. El diagnóstico hace que Charleigh...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
