Kevin Kunzmann La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado los comprimidos de amifampridina (Firdpsae) como el primer tratamiento del raro trastorno autoinmune del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) en adultos. LEMS, que se distingue por su daño a la conexión entre los nervios y los músculos, es capaz de alterar la capacidad de...
El tratamiento de un cáncer raro como el linfoma de Hodgkin es difícil a cualquier edad; sin embargo, cuando los adultos jóvenes se enfrentan a un diagnóstico raro de cáncer, los desafíos son significativos. Con los nuevos ensayos clínicos en curso, como los que evalúan brentuximab vedotin (Adcetris), la esperanza no está fuera de nuestro alcance. En una entrevista exclusiva con Rare Disease...
De acuerdo con una historia de Roche , la compañía farmacéutica lanzó recientemente nuevos datos de su ensayo clínico en curso, que está probando el producto investigativo Risdiplam de la compañía. En este estudio, el medicamento se está probando como un tratamiento para el raro trastorno neuromuscular atrofia muscular espinal . En general, estos nuevos datos parecen ser alentadores, con mejoras observadas en...
La compañía planea iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 en pacientes con enfermedad de Gaucher en 2019 AVROBIO Sigue avanzando en su línea de terapias genéticas para los trastornos de almacenamiento lisosomal. CAMBRIDGE, Misa. , 01 de octubre de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – AVROBIO, Inc. (Nasdaq: AVRO) (la «Compañía»), una compañía de terapia génica en fase clínica de fase 2 que desarrolla...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
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