Una historia de dos hermanas con fibrosis quística destaca las barreras al acceso al tratamiento que aún permanecen Historia del Sunday Post, las hermanas Shona y Kirsty Young, de 24 y 29 años respectivamente, nacieron con la devastadora enfermedad rara de fibrosis quística. Sin embargo, las dos mujeres no están siendo tratadas de la misma manera. Kirsty tiene acceso a la droga Symkevi,...
Pautas mejoradas para grupos de defensa de pacientes que apoyan enfermedades raras y trabajan con compañías farmacéuticas Recientemente apareció un estudio en el Orphanet Journal of Rare Diseases que informa que las enfermedades raras afectan a 350 millones de personas en todo el mundo. La definición de enfermedad rara difiere entre los Estados Unidos (que afecta a menos de 200,000 personas) versus el...
París.- Un equipo liderado por la investigadora francesa Sylviane Muller descubrió un nuevo medicamento contra la enfermedad del lupus cuyos efectos secundarios son prácticamente nulos, comunicó el Centro Nacional de Investigación Científica (CNRS) de Francia. «El candidato a medicamento LupuzorTM se ha demostrado eficaz en el 68,8 % de los pacientes que lo recibieron», dijo el organismo, que aclaró que el 59,2 %...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
