Etiquetado: FDA

vosoritide medicamento huérfano, acondroplasiapara acondroplasia 0

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Datos clínicos de fase 3 sobre vosoritide para acondroplasia presentados en la reunión anual de ASBMR

Estados Unidos: La semana pasada, la compañía de biotecnología BioMarin anunció que la Dra. Lynda Polgreen, MD, MS se presentaría en la Reunión Anual 2020 de la Sociedad Estadounidense de Investigación Ósea y Mineral (ASBMR). Su presentación se centró en un ensayo clínico de fase 3 que analiza la eficacia, seguridad y tolerabilidad de vosoritide para pacientes pediátricos de hasta 18 años con...

cáncer, pacientes, pandemia 0

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La importancia de la atención de precisión para los pacientes con cáncer

Encontrar la mejor atención para cada paciente con cáncer puede resultar difícil, ya que cada paciente tiene necesidades diferentes. La atención de precisión tiene como objetivo proporcionar el mejor tratamiento para cada paciente, lo que significa que se les proporcionará el mejor medicamento en el mejor momento y en el mejor lugar. Desafortunadamente, existen problemas dentro del cuidado de precisión. Para muchos pacientes...

HETLIOZ para síndrome de Smith-Magenis 0

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Revisión de prioridad concedida de HETLIOZ para síndrome de Smith-Magenis

Recientemente, la compañía biofarmacéutica Vanda Pharmaceuticals anunció que la FDA otorgó el estado de revisión de prioridad para una solicitud de nuevo fármaco (NDA) y una solicitud de nuevo fármaco suplementario (sNDA) para las formas líquidas y en cápsulas de HETLIOZ. La terapia con medicamentos está diseñada para tratar a pacientes adultos y pediátricos con síndrome de Smith-Magenis (SMS), un trastorno del desarrollo...

síndrome de quilomicronemia familiar, Ley HEART 0

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La fundación para el síndrome de quilomicronemia familiar anuncia su apoyo a la Ley HEART

En un comunicado de prensa del 9 de julio, la fundación del síndrome de quilomicronemia familiar anunció su apoyo a un proyecto de ley presentado por el congresista Paul Tonko (D-NY) y David B. McKinley (R-WV). El proyecto de ley, también conocido como la Ley HEART, busca alterar el proceso de aprobación de la FDA para terapias diseñadas para tratar enfermedades raras. Como...