Con motivo del día internacional Gaucher 2018, el Proyecto Pide un Deseo México y los servicios de salud PEMEX co-organizaron el pasado sábado 6 de octubre una serie de conferencias respecto a esta enfermedad de depósito lisosomal para sensibilizar a los jóvenes médicos residentes y estudiantes de la institución. Fue una mañana muy amena e informativa pues los participantes pudieron escuchar, no sólo...
La compañía planea iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 en pacientes con enfermedad de Gaucher en 2019 AVROBIO Sigue avanzando en su línea de terapias genéticas para los trastornos de almacenamiento lisosomal. CAMBRIDGE, Misa. , 01 de octubre de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – AVROBIO, Inc. (Nasdaq: AVRO) (la «Compañía»), una compañía de terapia génica en fase clínica de fase 2 que desarrolla...
La enfermedad de Gaucher , una condición neurodegenerativa fatal hereditaria que previene la descomposición de sustancias químicas grasas, se previno usando la terapia génica fetal, según un nuevo estudio en modelos animales. La terapia genética fetal brinda la posibilidad de una acción preventiva contra los cambios patológicos irreversibles y fatales en las enfermedades genéticas hereditarias, escribieron los autores del estudio. Sin el suministro...
Más de la mitad de las enfermedades raras cursan con algún grado de discapacidad, ya sea intelectual, física, sensorial o una combinación de las anteriores. Sin embargo, y para buena/mala suerte de los afectados, no todas las discapacidades son visibles. Esto es bueno en el sentido de llevar una vida lo más normal posible y que nadie te pregunte cosas que ya estás...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
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