Explicarle a un niño algo tan complicado como una enfermedad rara puede resultar difícil. Es por eso que Alexion Pharmaceuticals creó una serie de libros titulada «Inspired By». La serie es una forma de abrir la conversación entre los niños y sus familias cuando se trata de enfermedades raras, especialmente porque puede ser un tema confuso e incluso aterrador. La última instalación se...
Hannah Creel tenía solo 18 meses cuando le diagnosticaron por primera vez cistinosis, un trastorno poco común que afecta a todos los órganos del cuerpo, en particular a los riñones. Sus padres ahora tenían la desafiante tarea de cuidar a su pequeña hija que vivía con una enfermedad rara. En los primeros años, a menudo entraban y salían del hospital para recibir tratamientos...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
