Según una historia de Xtalks, ha habido un aumento en la investigación relacionada con las enfermedades raras y el desarrollo de nuevas terapias para ellos. A pesar de esto, solo un pequeño número de estudios de investigación terminan finalmente en la aprobación de una nueva terapia de enfermedades raras. Si bien la situación para desarrollar medicamentos para enfermedades raras está comenzando a mejorar,...
Es sabido por todo el mundo que estar enfermo es algo malo y que te posiciona en desventaja. Pero, ¿y si dijera que hay enfermedades que hacen lo contrario? Para poder comprender esto, primero tenemos que definir qué es la eficacia biológica. Bien, pues la eficacia biológica es, según el diccionario médico de la Universidad de Navarra, la “capacidad de un organismo de...
Un ensayo clínico refleja que la metilcobalamina admistrada a dosis muy elevadas por vía intramuscular podría prolongar la supervivencia y ralentizar la progresión sintomática de la enfermedad en estadios tempranos. La metilcobalamina es una forma de vitamina B12 que lleva más de una década siendo investigada en Japón como posible tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Recientemente se han publicado en la...
Este medicamento en investigación, que es un innovador anticuerpo anti-KIR3DL2, se ha ganado esta designación como una terapia para pacientes con síndrome de Sézary que tienen una enfermedad recidivante o refractaria y han recibido tratamiento con dos terapias anteriores.
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
