Los primeros resultados arbitrarios del estudio de genética dan esperanzas de ser un tratamiento seguro y que da resultados esperados, aunque aún no se puede asegurar el éxito. La enfermedad de Hunter es una grave y rara enfermedad genética que afecta a 1-5 de cada 10,000 niños, y que consiste en la ausencia de una enzima que, en las personas comunes, ayuda a metabolizar una...
Una nueva investigación llevada a cabo por científicos de la Universidad de Lund en Suecia arroja nueva luz sobre la enfermedad de Huntington y el potencial de nuevas terapias para esta y otras enfermedades neurodegenerativas. El trastorno cerebral progresivo, la enfermedad de Huntington (HD), típicamente tiene un comienzo en la edad adulta y se caracteriza por movimientos incontrolables, problemas emocionales y pérdida cognitiva....
Se espera que comience un nuevo ensayo clínico, que se puede encontrar aquí en clinicaltrials.gov , y actualmente está reclutando pacientes. En este ensayo, el medicamento en investigación pacritinib se analizará como un tratamiento para la mielofibrosis en pacientes que se preparan para someterse a un trasplante alogénico de células madre, que es la única forma de curar la enfermedad. El ensayo espera...
Un nuevo subtipo de esclerosis múltiple ha sido descubierto por investigadores de la Clínica Cleveland, un descubrimiento que proporciona una idea de la naturaleza individualizada de la enfermedad rara. La desmielinización de la sustancia blanca cerebral se ha considerado durante mucho tiempo el motor de la degeneración neuronal y la discapacidad neurológica permanente en personas con esclerosis múltiple (EM). Sin embargo, ahora, por...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
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