Los pacientes con enfermedades graves, incluidas muchas enfermedades raras, a menudo informan sentimientos de aislamiento y falta de apoyo que pueden ser devastadores. En muchos casos, esto puede afectar su capacidad y voluntad de tomar medidas para controlar su salud y cumplir con el tratamiento. Pero los esfuerzos para cuantificar los beneficios de la conectividad del paciente a menudo son un desafío en...
Un nuevo subtipo de esclerosis múltiple ha sido descubierto por investigadores de la Clínica Cleveland, un descubrimiento que proporciona una idea de la naturaleza individualizada de la enfermedad rara. La desmielinización de la sustancia blanca cerebral se ha considerado durante mucho tiempo el motor de la degeneración neuronal y la discapacidad neurológica permanente en personas con esclerosis múltiple (EM). Sin embargo, ahora, por...
El angioedema hereditario (AEH) se puede tratar con un nuevo medicamento llamado BCX7353, según un artículo publicado en The New England Journal of Medicine . El HAE puede afectar solo a 1 o 2 personas en un grupo de 100,000, dijeron los investigadores, e incluso puede ser fatal. Los pacientes con HAE pueden estar plagados de episodios recurrentes de hinchazón severa de la...
Las mascotas iluminan la vida de muchas personas en todo el mundo. Hay una variedad de estudios y pruebas que apuntan a que las mascotas mejoran la calidad de vida de los dueños. Si bien estos beneficios normalmente vienen en el hogar, un hospital infantil y un grupo de cuidado de mascotas anunciaron recientemente una nueva asociación que traerá animales a los...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
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