Una terapia genética para la enfermedad de Pompe es el primer tratamiento de este tipo en ser probado clínicamente, informa la Universidad de Duke. Investigadores de la Universidad, trabajando con NCATS Therapeutics for Rare and Neglected Diseases (TRND), están planeando un ensayo clínico en veinte pacientes de Pompe para comenzar en el otoño de 2018. La enfermedad de Pompe es un trastorno genético...
La presidenta de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple (Cemmp), Teresa Regueiro, ha avisado de que «ninguna» enfermedad rara debería dejar de investigarse y ha recordado los avances que se han producido en los últimos años en mieloma múltiple, un cáncer de sangre incurable que afecta a la médula ósea. Este tumor está considerado como una de las denominadas enfermedades raras...
Boehringer Ingelheim tiene doble objetivo. Por un lado, la compañía quiere concienciar acerca de la esclerodermia y a su vez, también está buscando expandir su compuesto Nintedanib para tratar a algunos pacientes con dicha enfermedad. Recientemente, la compañía ha presentado ‘More Than Scleroderma: The Inside Story’, una colección de fotos y vídeos de diez pacientes con esclerodermia en Estados Unidos, en las que...
¿Se puede desarrollar empatía? Si, la empatía puede ser desarrollada en el caso de que no esté o potenciarse y es una cualidad que tenemos todos los seres humanos (obviamente si la persona tiene alguna enfermedad psiquiátrica depende de cual). Cuando hablamos de una persona empatica hablamos de una persona que sea capaz de ponerse en el lugar del otro, capaz de sentir lo que...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
