Estados Unidos: Muchas niñas sueñan con ser princesas, y Michele Kingsland no es diferente. Bueno, ella es un poco diferente, porque su deseo fue realmente concedido. La Fundación Make-A-Wish coronó a Michele como Princesa por un día después de enterarse del sueño de la joven de 17 años. Su abuela explicó lo especial que fue el día para la adolescente, ya que tiene...
En un comunicado de prensa reciente, la empresa de terapia génica Taysha Gene Therapies («Taysha») compartió la publicación de datos preclínicos sobre el candidato a fármaco de la empresa, TSHA-102. Actualmente, Taysha está explorando TSHA-102 como un tratamiento potencial para pacientes con síndrome de Rett. Los datos preclínicos prometedores sugieren que la capacidad de la terapia para regular la expresión de MECP2 podría...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
