Etiquetado: Tratamiento

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1 0

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La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1

Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio....

Etiqueta farmacológica expandida en el Reino Unido para el tratamiento de enfermedades inflamatorias raras 0

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Etiqueta farmacológica expandida en el Reino Unido para el tratamiento de enfermedades inflamatorias raras

Síndrome de Schnitzler Artritis idiopática juvenil Síndrome de Schnitzler Síndrome de Still Enfermedad de Still Síndrome de Schnitzler asociado a criopirina. Según una historia de Hospital Healthcare Europe , la Agencia Europea de Medicamentos aprobó Kineret el año pasado, un medicamento antiinflamatorio desarrollado por Sobi. En el Reino Unido, Kineret es un tratamiento aprobado para los síndromes periódicos asociados a la criopirina (CAPS)...

Usando la terapia genética fetal para prevenir la enfermedad de Gaucher 0

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Usando la terapia genética fetal para prevenir la enfermedad de Gaucher

La enfermedad de Gaucher , una condición neurodegenerativa fatal hereditaria que previene la descomposición de sustancias químicas grasas, se previno usando la terapia génica fetal, según un nuevo estudio en modelos animales. La terapia genética fetal brinda la posibilidad de una acción preventiva contra los cambios patológicos irreversibles y fatales en las enfermedades genéticas hereditarias, escribieron los autores del estudio. Sin el suministro...

Una nueva opción de tratamiento para la esquizofrenia 0

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Una nueva opción de tratamiento para la esquizofrenia ha sido aprobada por la FDA

Un nuevo tratamiento para la esquizofrenia ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Se espera que Aristada Initio (aripiprazol lauroxil) para el inicio de Aristada (aripiprazol lauroxil) esté disponible en los EE. UU. A mediados de julio. Sobre la esquizofrenia La esquizofrenia es una condición de salud mental que se estima que afecta aproximadamente al...