Acabar con las barreras administrativas y las económicas son las principales reivindicaciones de los niños que conviven con el síndrome de Angelman y sus familias, quienes se ven obligadas a justificar periódicamente ante la Administración que la discapacidad que provoca este síndrome continúa para poder seguir cobrando la pequeña ayuda económica que reciben. Una ayuda que no sería necesaria si, tal y como...
Según una historia de GlobeNewswire, la compañía de biotecnología Argenx anunció recientemente que su terapia de investigación ARGX-113 recibió el estatus de fármaco huérfano por parte de la Comisión Europea. Esta designación se basa en una revisión de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). ARGX-113 está en desarrollo para tratar la miastenia grave. La miastenia gravis (MG) es una enfermedad neuromuscular a largo...
De acuerdo con un artículo de Kait8.com, la compañía farmacéutica Polaryx anunció que su fármaco experimental PLX-200 recibió la designación de fármaco huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de la lipofuscinosis ceroide neuronal infantil (NCL), y otras formas de NCL, que también se conoce como enfermedad de Batten. La enfermedad de Batten es una enfermedad del sistema nervioso...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
