Historia de PR Newswire, CureDuchenne Ventures ha anunciado recientemente el inicio de su concurso de lanzamiento de CureDuchenne Ventures 2020. Esta es la primera vez que se lanza el concurso. CureDuchenne Ventures es operado por CureDuchenne, una organización sin fines de lucro dedicada a apoyar la investigación y el desarrollo del tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. Esta iniciativa se está implementando...
Como se informó en Multiple Sclerosis News Today, Jessie Ace cuenta la historia de recibir su diagnóstico de esclerosis múltiple a los 22 años. Ella escribió: «Odio las agujas». Ella considera que las inyecciones son la segunda peor noticia que ha recibido, y su diagnóstico es el primero. Acababa de terminar con éxito su carrera y se convirtió en ilustradora cuando perdió el...
Zolgensma, una terapia génica para la atrofia muscular espinal (AME), recibió recientemente la aprobación condicional de la Comisión Europea (CE). Esta es una noticia extremadamente emocionante para aquellos que viven con AME en Europa, especialmente porque se estima que hasta 600 bebés nacen con esta afección cada año. Afortunadamente, las personas afectadas no tendrán que preocuparse por un precio astronómico (Zolgensma cuesta $...
La situación de COVID-19 evoluciona rápidamente todos los días. Al momento de este artículo, hay poco menos de 4 millones de casos diagnosticados en todo el mundo, con 1.3 millones solo en los Estados Unidos. Debido a que COVID-19 es un nuevo coronavirus, hay poca información sobre su impacto a largo plazo, las opciones de tratamiento o los resultados generales del paciente. Sin...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
