Terapia con células madre utilizando células propias del paciente muestra potencial para enfermedad granulomatosa crónica
La enfermedad granulomatosa crónica (CGD) es una forma rara de inmunodeficiencia. La forma más común de esta enfermedad es la enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X (X-CGD) causada por un gen CYBB mutado. Esta mutación hace que el cuerpo no pueda producir adecuadamente gp91phox, una proteína crítica para el complejo NADPH oxidasa. Esencialmente, causa una incapacidad de los glóbulos blancos para eliminar hongos y bacterias del cuerpo.
Sobre X-GCD
Los pacientes diagnosticados con X-GCD son:
Más a menudo hombres
Probablemente tenga antecedentes familiares
Probable tener padres que sean parientes cercanos
Los síntomas incluyen infecciones bacterianas / fúngicas en los pulmones, ganglios linfáticos, hígado, tracto gastrointestinal o tejido subcutáneo. Los pacientes también enfrentan inflamación en su cuerpo a medida que se forman granulomas. Esta inflamación puede conducir a un tracto genital obstruido, enteritis y otras dolencias.
Actualmente los pacientes son tratados con antibióticos o terapias antimicóticas; sin embargo, estos no pueden detener el progreso de las infecciones.
Los trasplantes de células madre son una opción para los pacientes y pueden aumentar drásticamente la posibilidad de supervivencia a largo plazo.
Desafortunadamente, no es un proceso fácil. Primero, los pacientes deben ser emparejados con un donante sano que puede ser un proceso difícil en sí mismo. Además, la recuperación del proceso de trasplante es a menudo un camino difícil. Los pacientes pueden enfrentar la enfermedad de injerto contra huésped. Existe la posibilidad de que su cuerpo pueda rechazar el trasplante, incluso cuando se combina con un donante compatible. Además, siempre existe la posibilidad de infección.
Una solución que podría eliminar muchos de estos riesgos es utilizar las propias células del paciente en lugar de las células de un donante. Esto también aceleraría el proceso, ya que eliminaría el paso largo y tedioso de encontrar una pareja.
Un nuevo estudio
Un nuevo estudio, dirigido por la Universidad de California, en los Ángeles, bajo la dirección de Donald Kohn, está examinando una terapia con células madre para el X-GCD que utiliza las propias células del paciente. Los resultados preliminares de este estudio se publicaron en Nature Medicine. Al utilizar las células propias de los pacientes, pueden eliminar el riesgo de rechazo inmunitario y aumentar la seguridad en general.
Este estudio incluyó a 4 pacientes en el Reino Unido y 5 en los Estados Unidos. Los 9 pacientes tenían entre 2 y 27 años.
Las propias células madre de los pacientes fueron extraídas, modificadas para corregir la mutación (permitiendo que las células produzcan correctamente los glóbulos blancos), y luego trasplantadas nuevamente al paciente.
Resultados del estudio
En total, 6 de los 9 pacientes que recibieron esta terapia se han recuperado por completo. Todos han podido detener sus otras terapias.
Lamentablemente, 2 pacientes murieron por infecciones graves; sin embargo, también tenían infecciones graves antes de ingresar al estudio.
Después de un período de seguimiento de 12 a 36 meses, se encontró que los otros 7 pacientes no tenían nuevas infecciones.
6 de los 7 pacientes han podido suspender su tratamiento típico.
Los resultados anteriores son los publicados en el artículo del Dr. Kohn. Pero desde su publicación, otros 4 pacientes han recibido la terapia. Todos estos individuos ahora están libres de infección.
¿Qué es lo siguiente? Estos investigadores están trabajando con los reguladores en los Estados Unidos y Europa para iniciar ensayos clínicos más grandes. Además, están investigando terapias similares para otras formas de CGD.
En general, los investigadores afirman que la terapia génica autóloga podría ser una opción terapéutica potencial para pacientes con CGD.
Trudy Horsting
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