Tratamiento del sarcoma de Ewings, CLR 131, designación de enfermedad rara pediátrica otorgada

CLR 131 de Cellectar Biosciences recibió la designación de enfermedad pediátrica rara por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) esta mañana, 13 de agosto de 2018, para el tratamiento del sarcoma de Ewing, un raro cáncer de hueso pediátrico.

«Estamos encantados de anunciar el recibo de nuestro tercer RPDD de la FDA, que subraya el compromiso de Cellectar con cánceres pediátricos raros. Existe una necesidad crítica de desarrollar nuevas terapias para combatir los cánceres mortales infantiles como el sarcoma de Ewing, y el CLR 131 ha mostrado una promesa temprana en este campo «, dijo John Friend, MD, director médico de Cellectar Biosciences, en una declaración reciente .

Los planes para un ensayo de fase 1 están actualmente en curso para evaluar CLR 131 para el tratamiento del sarcoma de Ewing, rabdomiosarcoma, osteosarcoma, neuroblastoma, glioma de alto grado y linfomas. Un ensayo acelerado de fase 1 diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de CLR 131 en pacientes pediátricos con estos tipos de cáncer ha obtenido la autorización de la FDA.

El número de participantes con toxicidad limitante de la dosis (DLT), que se evaluará mediante el examen físico, los signos vitales y los valores de laboratorio, medido en el período de 85 días, servirá como medida de resultado primaria para el ensayo. Una medida de resultado adicional es la identificación de la dosis recomendada de fase 2 de CLR 131 en niños y adolescentes hasta que se defina una dosis no tolerada, con una decisión relacionada con la intensificación de la dosis realizada tras la revisión de los datos de una cohorte completa.

La inscripción estimada para el ensayo es de 30 pacientes y la fecha estimada de finalización del estudio es diciembre de 2020.

«Esta designación, combinada con nuestro recibo de designación de medicamentos huérfanos de la FDA para el sarcoma de Ewing el mes pasado, ayudará a respaldar nuestros esfuerzos para optimizar el camino de desarrollo de medicamentos en esta indicación y, si tiene éxito, permitirá que este nuevo candidato terapéutico esté disponible para los pacientes con la mayor rapidez como sea posible «, dijo el Dr. Friend.

Anteriormente, se le otorgó a CLR 131 una designación de fármaco huérfano para el tratamiento del sarcoma , el rabdomiosarcoma y el neuroblastoma de Ewing ; también se le otorgó previamente una designación de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento del neuroblastoma .

Fuente: https://translate.google.com/translate?hl=es-419&sl=en&u=https://www.raredr.com/&prev=search