Categoría: Orientación para el acceso al tratamiento

El ensayo clínico de mielofibrosis comienza reclutamiento 0

El ensayo clínico de mielofibrosis comienza reclutamiento

Se espera que comience un nuevo ensayo clínico, que se puede encontrar aquí en clinicaltrials.gov , y actualmente está reclutando pacientes. En este ensayo, el medicamento en investigación pacritinib se analizará como un tratamiento para la mielofibrosis en pacientes que se preparan para someterse a un trasplante alogénico de células madre, que es la única forma de curar la enfermedad. El ensayo espera...

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1 0

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1

Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio....

Etiqueta farmacológica expandida en el Reino Unido para el tratamiento de enfermedades inflamatorias raras 0

Etiqueta farmacológica expandida en el Reino Unido para el tratamiento de enfermedades inflamatorias raras

Síndrome de Schnitzler Artritis idiopática juvenil Síndrome de Schnitzler Síndrome de Still Enfermedad de Still Síndrome de Schnitzler asociado a criopirina. Según una historia de Hospital Healthcare Europe , la Agencia Europea de Medicamentos aprobó Kineret el año pasado, un medicamento antiinflamatorio desarrollado por Sobi. En el Reino Unido, Kineret es un tratamiento aprobado para los síndromes periódicos asociados a la criopirina (CAPS)...

Esta investigación refuerza lo que todos los pacientes de enfermedades raras saben 0

Esta investigación refuerza lo que todos los pacientes de enfermedades raras saben

Una de las primeras cosas que hacen muchas personas después de que se les diagnostica una enfermedad rara es buscar en línea para obtener más información al respecto. Sé que eso es exactamente lo que hice. Y me pregunto si has tenido las mismas frustraciones: ¿Te pareció frustrante que no pudieras encontrar mucha información sobre una enfermedad rara? Incluso si encontró algunos hechos...