Etiquetado: FDA

tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recibe designación de vía rápida 0

El tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recibe designación de vía rápida

Estados Unidos: La FDA ha otorgado recientemente la designación Fast Track a AGLE-102, un tratamiento para la epidermólisis ampollosa distrófica. Esta designación permitirá que el tratamiento llegue a los pacientes a un ritmo más rápido. Acerca de la epidermólisis ampollosa distrófica La epidermólisis ampollosa distrófica (EAD) es una de las formas de epidermólisis ampollosa, caracterizada por una piel frágil que se ampolla fácilmente....

KALYDECO ahora es el primer modulador CFTR aprobado por la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística 0

KALYDECO ahora es el primer modulador CFTR aprobado por la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística

El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...

Fármaco CRN04777, enfermedad pediátrica rara, hiperinsulinismo congénito 0

Fármaco CRN04777 con designación de enfermedad pediátrica rara para hiperinsulinismo congénito

En un comunicado de prensa reciente, la compañía farmacéutica en etapa clínica Crinetics Pharmaceuticals anunció que su candidato a fármaco en investigación, CRN04777, recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA. La terapia está diseñada para tratar a pacientes con hiperinsulinismo congénito, una condición caracterizada por la secreción excesiva de insulina. En general, la terapia se alinea con el objetivo de...

vosoritide medicamento huérfano, acondroplasiapara acondroplasia 0

Datos clínicos de fase 3 sobre vosoritide para acondroplasia presentados en la reunión anual de ASBMR

Estados Unidos: La semana pasada, la compañía de biotecnología BioMarin anunció que la Dra. Lynda Polgreen, MD, MS se presentaría en la Reunión Anual 2020 de la Sociedad Estadounidense de Investigación Ósea y Mineral (ASBMR). Su presentación se centró en un ensayo clínico de fase 3 que analiza la eficacia, seguridad y tolerabilidad de vosoritide para pacientes pediátricos de hasta 18 años con...