El tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recibe designación de vía rápida
Estados Unidos:
La FDA ha otorgado recientemente la designación Fast Track a AGLE-102, un tratamiento para la epidermólisis ampollosa distrófica. Esta designación permitirá que el tratamiento llegue a los pacientes a un ritmo más rápido.
Acerca de la epidermólisis ampollosa distrófica
La epidermólisis ampollosa distrófica (EAD) es una de las formas de epidermólisis ampollosa, caracterizada por una piel frágil que se ampolla fácilmente. Una fricción menor provoca estas ampollas, que suelen aparecer en las manos, los codos, las rodillas y los pies, aunque todas las partes del cuerpo pueden verse afectadas. De hecho, en los casos severos aparecen ampollas en los ojos, lo que provoca pérdida de visión. Esta afección también puede provocar cicatrices y otros problemas médicos graves. Esta afección es genética y puede heredarse con un patrón autosómico recesivo o dominante. Independientemente de la herencia, el gen COL7A1 está mutado en los individuos afectados.
Designación de vía rápida para AGLE-102
La designación Fast Track está reservada para medicamentos que tratan una afección grave con una necesidad médica no satisfecha. Conduce a un desarrollo más rápido, ya que el creador del medicamento tendrá más acceso a la FDA y un proceso de revisión y aprobación más rápido.
AGLE-102, el fármaco que recibió esta designación, es una terapia de vesículas extracelulares. Está destinado a administrar proteínas, factores de curación y material genético al tejido dañado y ampollado que es común en la epidermólisis ampollosa distrófica. A partir de 2021, se evaluará en una prueba de fase 1 / 2a. Es de esperar que el desarrollo de este fármaco sea exitoso, ya que mejoraría las vidas de muchos pacientes con EAD.
Kendall Mason
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