La FDA publica una guía para avanzar en el desarrollo de terapias génicas

El advenimiento de la terapia génica representa un cambio en la medicina como un todo; la idea de modificar el ADN de un individuo para prevenir o tratar enfermedades raras y potencialmente mortales es tan profundo como arriesgado. Actualmente, esta técnica se está probando solo para las enfermedades que actualmente no tienen otras opciones. Como tal, muchas enfermedades raras entran en esta categoría. A menudo enfrentados con ninguna otra alternativa, los pacientes están dispuestos a dar un salto de fe hacia lo desconocido con la esperanza de obtener una cura para sus dolencias.

Aunque la técnica sigue siendo arriesgada, se han logrado muchos avances notables en la lucha contra las enfermedades difíciles de tratar gracias a su uso; Esto se ve subrayado por el hecho de que los primeros tratamientos de este tipo salieron al mercado el año pasado después de haber recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA).

Y, según el comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, MD, se debe esperar más investigación para avanzar en el desarrollo de estas terapias.

En una declaración oficial, el Dr. Gottlieb anunció que la FDA está trabajando para proporcionar un marco integral para el proceso de desarrollo mediante la adición de 6 guías científicas que ayudarán a avanzar en el campo y garantizar que todos los productos nuevos sean seguros y efectivos.

«En el futuro, esperamos que este campo continúe expandiéndose, con la posible aprobación de nuevos tratamientos para muchas enfermedades debilitantes», dijo el Dr. Gottlieb. «Estas terapias son muy prometedoras. Nuestros nuevos pasos están orientados a fomentar desarrollos en este campo innovador. Las terapias génicas se están estudiando en muchas áreas … esperamos trabajar con las comunidades académicas y de investigación para hacer realidad productos seguros y efectivos para más pacientes».

Admitió que se necesita más conocimiento y comprensión sobre la mecánica y el funcionamiento de las terapias genéticas, así como sus resultados de rendimiento a largo plazo, como los posibles efectos secundarios adversos.

A diferencia del proceso tradicional de revisión de medicamentos, las preguntas desafiantes relacionadas con la durabilidad de la respuesta y la fabricación y calidad del producto pueden permanecer sin respuesta al momento de la aprobación. Como tal, las herramientas para el seguimiento post-mercado confiable, como los ensayos clínicos post-mercado requeridos, son imprescindibles. Con el fin de facilitar el acceso oportuno a terapias efectivas potenciales, muchas de estas incertidumbres se aceptan con la idea de que la recompensa puede superar el riesgo. Sin embargo, con estas políticas, la FDA está trabajando para crear más de un camino regulatorio para mantener el «estándar de oro» en lo que respecta a la seguridad y efectividad de estas terapias.

«Estas políticas son parte de nuestros esfuerzos por comunicar los pasos que estamos dando para proporcionar recomendaciones claras a los patrocinadores y los investigadores, de modo que podamos apoyar mejor la innovación», explicó el Dr. Gottlieb. «Los documentos se están emitiendo en forma de borrador para que podamos solicitar comentarios del público sobre estas nuevas políticas. Al igual que con todos los borradores de guía, todos los comentarios que recibamos serán cuidadosamente considerados antes de finalizar estos documentos. Nos comprometemos a trabajar con las partes interesadas para llevar tratamientos novedosos al mercado y garantizar la seguridad de los pacientes «.

Para hacer esto, la FDA también emitirá 3 nuevos borradores de guías relacionadas con la terapia genética humana en los siguientes: hemofilia, trastornos de la retina y enfermedades raras en general. Estas pautas ofrecerán recomendaciones preclínicas, de fabricación y de diseño de ensayos clínicos para todas las fases del programa de desarrollo clínico para estas variantes de terapias génicas. También buscarán ayudar a los patrocinadores en el desarrollo clínico de programas en los que se encuentran disponibles tamaños de población de estudio limitados, posibles problemas de viabilidad y seguridad, y preguntas relacionadas con la interpretación de la efectividad.

Además, la FDA ha proporcionado actualizaciones nuevas e integrales a 3 guías existentes que datan de 2008 y 2006, que se centraron en la química, fabricación y control de la investigación de terapia génica humana nuevas aplicaciones de drogas, pruebas de productos de terapia génica basados ​​en vectores retrovirales para retrovirus competentes para la replicación durante la fabricación del producto y el seguimiento del paciente, y la administración de seguimiento a largo plazo de los productos de terapia génica.

Como mencionó el Dr. Gottlieb, las terapias génicas han estado haciendo olas en la comunidad de enfermedades raras desde hace algún tiempo, pero especialmente recientemente. Una de estas terapias, el vector AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin, mostró excelentes resultados preliminares en su ensayo de fase 1 / 2a en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

También se avanzó en la lucha contra la hemofilia, con varias terapias génicas recientes, como SPK-9001 en su fase 1/2 de prueba, Valoctocogene roxaparvovec en su fase 1/2 de estudio, y AMT-061 en su fase 1/2 ensayo clínico, que muestra un potencial prometedor.

Se encontró que un ensayo clínico de fase 1/2 reciente que analiza la terapia génica FCX-007 en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) es bien tolerado y seguro, y no se informan eventos adversos graves. El EB-101 fue evaluado recientemente en un ensayo de fase 1/2 para el tratamiento de EB y se le otorgó una designación de terapia avanzada de medicina regenerativa, y el primer paciente recibió la terapia génica KB103 en un ensayo clínico de fase 1/2 reciente para el tratamiento de DEB.

Otra terapia génica, Lenti-D, se evaluó en un estudio reciente de fase 2/3 para el tratamiento de pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) y alcanzó su punto final primario de eficacia; como tal, se le concedió una designación de terapia innovadora por parte de la FDA. Además, se encontró que el ABO-102, una terapia génica adenoasociada basada en virus (AAV), era eficaz para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS III A) en una prueba de fase 1/2 reciente; La terapia genética con AAV MYO-101 recibió recientemente una rara designación de enfermedad pediátrica para el tratamiento de la distrofia muscular de la cintura de la extremidad (LGMD); y la FDA aceptó una nueva solicitud de fármaco en investigación para la terapia génica, BIVV003 , para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes.

Como los candidatos de terapia génica enumerados anteriormente son solo una selección de los muchos en desarrollo, la guía adicional de la FDA ayudará a superar las muchas incógnitas asociadas con la enfermedad rara y las terapias génicas disponibles para tratarlas.

Fuente: https://translate.google.com/translate?hl=es-419&sl=en&u=https://www.raredr.com/&prev=search