Etiquetado: fármaco

tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recibe designación de vía rápida 0

El tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recibe designación de vía rápida

Estados Unidos: La FDA ha otorgado recientemente la designación Fast Track a AGLE-102, un tratamiento para la epidermólisis ampollosa distrófica. Esta designación permitirá que el tratamiento llegue a los pacientes a un ritmo más rápido. Acerca de la epidermólisis ampollosa distrófica La epidermólisis ampollosa distrófica (EAD) es una de las formas de epidermólisis ampollosa, caracterizada por una piel frágil que se ampolla fácilmente....

Fármaco CRN04777, enfermedad pediátrica rara, hiperinsulinismo congénito 0

Fármaco CRN04777 con designación de enfermedad pediátrica rara para hiperinsulinismo congénito

En un comunicado de prensa reciente, la compañía farmacéutica en etapa clínica Crinetics Pharmaceuticals anunció que su candidato a fármaco en investigación, CRN04777, recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA. La terapia está diseñada para tratar a pacientes con hiperinsulinismo congénito, una condición caracterizada por la secreción excesiva de insulina. En general, la terapia se alinea con el objetivo de...

inscripción de ensayo para dermatomiositis 0

Se completó la inscripción de ensayo para dermatomiositis

Historia de GlobeNewswire, la empresa de desarrollo de fármacos Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc., ha anunciado recientemente que ha completado la inscripción de pacientes para un próximo ensayo clínico de fase 3. Este ensayo probará el fármaco experimental lenabasum de la compañía como terapia para la dermatomiositis, una enfermedad rara. Corbus está priorizando el desarrollo de medicamentos transformadores diseñados para actuar sobre el sistema...

hermanas, enfermedad de Sanfilippo 0

Fármaco para angioedema hereditario en pacientes pediátricos

Un fármaco para el angioedema hereditario muestra seguridad y eficacia en pacientes pediátricos, muestra un estudio. Historia de Angioedema News, un ensayo clínico reciente demostró que el medicamento conestat alfa (comercializado como Ruconest) pudo tratar con éxito el 96 por ciento de los episodios de inflamación aguda en niños con el raro trastorno genético angioedema hereditario. El medicamento fue aprobado como tratamiento para...