Etiquetado: medicamentos

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Estudio evalúa tratamientos de enfermedades raras para niños de 2010 a 2018

Una historia de Charcot-Marie-Tooth News, un nuevo estudio destaca los avances que se han realizado en la última década para tratar enfermedades raras que afectan a los niños. Sin embargo, la gran mayoría de las enfermedades raras carecen de tratamiento a pesar del progreso. Además, una parte importante de los avances ha implicado la reutilización de medicamentos previamente aprobados en lugar de desarrollar...

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Su vida con fibrosis quística

Estábamos más emocionados de algún día no tomar pastillas y no hacer terapias de chaleco”: su vida con fibrosis quística. Como se informó originalmente en Cystic Fibrosis Life Foundation, Martha ha pasado sus 24 años de vida con fibrosis quística. Ella nació con la rara enfermedad que significa infecciones, dificultad para hacer ejercicio para toda la vida. En ese momento, no había opciones...

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Historia de cistinosis

Una historia de cistinosis: ningún paciente debería tener que luchar para acceder a sus medicamentos Cistinosis La cistinosis es una enfermedad rara que causa la acumulación de cistina, un aminoácido, en los órganos del cuerpo. Sin embargo, existe un tratamiento que puede prevenir esta acumulación. Normalmente, los pacientes toman medicamentos para prevenir la acumulación en su cuerpo además de las gotas para los...

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Vamos Pharma: no es un gran sacrificio estudiar una enfermedad rara pro-bono

En el corazón de los tratamientos de enfermedades raras está la investigación. Actualmente, el 95% de todas las enfermedades raras todavía no tienen terapias aprobadas. Aunque ha habido un mayor enfoque en las enfermedades raras entre las compañías farmacéuticas en los últimos años, todavía estamos lejos de donde debemos estar. Las enfermedades raras representan aproximadamente el 31% de la cartera de investigación. Esto...