Etiquetado: terapia genética

NIH lanza iniciativa para acelerar las terapias curativas genéticas para la-enfermedad de células falciformes 0

NIH lanza iniciativa para acelerar las terapias curativas genéticas para la enfermedad de células falciformes

En un esfuerzo por acelerar una cura para la enfermedad de células falciformes (SCD), los Institutos Nacionales de Salud (NIH) lanzaron la Iniciativa Cure Sickle Cell para acelerar el ritmo de desarrollo de las terapias genéticas. Al utilizar los últimos descubrimientos genéticos y avances tecnológicos, el NIH tiene como objetivo trasladar estas terapias a ensayos clínicos dentro de 5 a 10 años. “El...

Las terapias génicas experimentales empujan la hemofilia hacia el precipicio de tratamiento duradero 0

Las terapias génicas experimentales empujan la hemofilia hacia el precipicio de tratamiento duradero

Los primeros ensayos han mostrado resultados prometedores para las terapias de hemofilia y ahora podría ser el momento más prometedor para un tratamiento duradero y una posible cura. La hemofilia, o la incapacidad de formar coágulos de sangre, conduce a eventos hemorrágicos a veces extremos en los pacientes. No hay cura, aunque las infusiones intravenosas de nuevas terapias han dado la esperanza de...

Primer paciente con Duchenne administrado en el estudio Mini-Dystrophin de Pfizer 0

Primer paciente con Duchenne administrado en el estudio Mini-Dystrophin de Pfizer

Mathew Shanley Pfizer Inc anunció esta mañana que ha comenzado un ensayo clínico de Fase 1b para PF-06939926, su candidato a terapia génica mini-distrofina, destinado a niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La dosificación inicial se produjo el 22 de marzo, cuando el primer niño recibió una infusión del gen, que se administró bajo la supervisión de Edward Smith, MD, Profesor Asociado...

Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Pompe llega a la etapa de ensayos clínicos 0

Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Pompe llega a la etapa de ensayos clínicos

Una terapia genética para la enfermedad de Pompe es el primer tratamiento de este tipo en ser probado clínicamente, informa la Universidad de Duke. Investigadores de la Universidad, trabajando con NCATS Therapeutics for Rare and Neglected Diseases (TRND), están planeando un ensayo clínico en veinte pacientes de Pompe para comenzar en el otoño de 2018. La enfermedad de Pompe es un trastorno genético...