Etiquetado: Terapia

Charcot-Marie-Tooth 0

Estela Lugo, de la Fundación de Neuropatía Hereditaria

Estela Lugo, de la Fundación de Neuropatía Hereditaria, busca crear conciencia sobre la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth Historia de Charcot-Marie-Tooth Disease News: La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth es en realidad algo común en los EE. UU. En comparación con otras enfermedades raras. De hecho, se estima que alrededor de 150,000 personas en el país lo tienen. Dicho esto, todavía no se conoce bien fuera de...

Otro estudio muestra la necesidad extrema de una mayor diversidad en la investigación médica 0

SomaLogic está trabajando para mejorar la medicina de precisión para Enfermedades Raras

El crecimiento de la medicina de precisión La medicina de precisión es la idea de que cada paciente es un individuo y, por lo tanto, merece un plan de tratamiento individualizado para asegurar los mejores resultados. Es el movimiento que se aleja del enfoque de “talla única”. El medicamento de precisión no solo garantiza que el medicamento correcto llegue al paciente correcto, sino...

La terapia con ruxolitinib beneficia a los pacientes con leucemia neutrofílica crónica 0

La terapia con ruxolitinib beneficia a los pacientes con leucemia neutrofílica crónica

La evidencia apoya el uso de ruxolitinib en pacientes con leucemia neutrofílica crónica (LNC) y leucemia mieloide crónica atípica (LMC), según una presentación oral realizada en la 60ª Reunión y Exposición Anual de la ASH en San Diego, California. Actualmente, no hay terapias efectivas para estas 2 neoplasias malignas mieloides raras, que tienen una supervivencia media estimada de 2 años. Para evaluar la...

La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de la terapia avanzada y la medicina regenerativa 1

La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de la terapia avanzada y la medicina regenerativa

De acuerdo con una historia de BioPortfolio , la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals anunció recientemente que la terapia génica en investigación RP-L102 de la compañía obtuvo la designación de Fast Track y de terapia regenerativa de terapia avanzada (RMAT, por sus siglas en inglés) como tratamiento para la anemia de Fanconi de los EE. UU. Administración de Drogas (FDA). Estas designaciones...