Etiquetado: Terapia

La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de la terapia avanzada y la medicina regenerativa 0

La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de la terapia avanzada y la medicina regenerativa

De acuerdo con una historia de BioPortfolio , la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals anunció recientemente que la terapia génica en investigación RP-L102 de la compañía obtuvo la designación de Fast Track y de terapia regenerativa de terapia avanzada (RMAT, por sus siglas en inglés) como tratamiento para la anemia de Fanconi de los EE. UU. Administración de Drogas (FDA). Estas designaciones...

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Nueva asociación desarrollará terapia génica para la acidemia propiónica

Según una historia de Scimex , el Children’s Medical Research Institute en Sydney, Australia, ha acordado recientemente una nueva sociedad con LogicBio Therapeutics, una compañía de biotecnología de Boston, MA. El nuevo acuerdo permitirá que las dos organizaciones trabajen juntas para desarrollar una terapia génica para una enfermedad hepática rara en la infancia llamada acidemia propiónica. Sobre la acidemia propiónica La acidemia propiónica...

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Una mujer con atrofia muscular espinal lucha por acceder a la terapia que podría salvarla

Según una historia de MarketWatch, a Annie Wilson le diagnosticaron atrofia muscular espinal cuando tenía solo seis meses de edad. Sin opciones de tratamiento reales disponibles, los médicos les dijeron a sus padres que ella tendría la suerte de ver su tercer año de vida. Annie tiene 36 años ahora y ha sobrevivido lo suficiente como para ver una nueva terapia para la...

Estas familias que enfrentan el síndrome de Leigh están trabajando por una cura 0

Estas familias que enfrentan el síndrome de Leigh están trabajando por una cura

Según una historia de NRI Pulse, Kiran y Anju se vieron obligados a observar el año pasado a medida que disminuía la condición física y mental de su hija Aadya. Después de una carrera seria con la gripe el año pasado, todo parecía comenzar a ir cuesta abajo. Aadya fue diagnosticada con el síndrome de Leigh, una enfermedad mitocondrial que conduce a un...