Etiquetado: Terapia

Niños con eerr 0

La familia está compitiendo contra reloj

La familia está compitiendo contra el reloj para recaudar $ 4 millones para su bebé con una enfermedad genética rara Cuando Amber Freed y su esposo Mark recurrieron a un bebé de fertilización in vitro (FIV), se llenaron de alegría cuando descubrieron que estaban embarazados y dieron la bienvenida a dos nuevos bebés, Maxwell y Riley, en la primavera de 2017. Los nuevos...

Charcot-Marie-Tooth 0

Estela Lugo, de la Fundación de Neuropatía Hereditaria

Estela Lugo, de la Fundación de Neuropatía Hereditaria, busca crear conciencia sobre la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth Historia de Charcot-Marie-Tooth Disease News: La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth es en realidad algo común en los EE. UU. En comparación con otras enfermedades raras. De hecho, se estima que alrededor de 150,000 personas en el país lo tienen. Dicho esto, todavía no se conoce bien fuera de...

Otro estudio muestra la necesidad extrema de una mayor diversidad en la investigación médica 0

SomaLogic está trabajando para mejorar la medicina de precisión para Enfermedades Raras

El crecimiento de la medicina de precisión La medicina de precisión es la idea de que cada paciente es un individuo y, por lo tanto, merece un plan de tratamiento individualizado para asegurar los mejores resultados. Es el movimiento que se aleja del enfoque de “talla única”. El medicamento de precisión no solo garantiza que el medicamento correcto llegue al paciente correcto, sino...

La terapia con ruxolitinib beneficia a los pacientes con leucemia neutrofílica crónica 0

La terapia con ruxolitinib beneficia a los pacientes con leucemia neutrofílica crónica

La evidencia apoya el uso de ruxolitinib en pacientes con leucemia neutrofílica crónica (LNC) y leucemia mieloide crónica atípica (LMC), según una presentación oral realizada en la 60ª Reunión y Exposición Anual de la ASH en San Diego, California. Actualmente, no hay terapias efectivas para estas 2 neoplasias malignas mieloides raras, que tienen una supervivencia media estimada de 2 años. Para evaluar la...