ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una designación de medicamento huérfano al nuevo candidato a terapia génica de Adverum Biotechnologies, ADVM-053, para el tratamiento de pacientes con angioedema hereditario .
«Nos complace recibir la designación de medicamento huérfano o ADVM-053 de la FDA», dijo en una declaración reciente Leone Patterson, presidente interino y director ejecutivo de Adverum. «Nos comprometemos a desarrollar tratamientos efectivos para los pacientes que viven con HAE y el apoyo de la FDA será invaluable para alcanzar este objetivo».
El angioedema hereditario tipo I y tipo II son causados por mutaciones en el gen SERPING1 , que desempeña un papel crítico en la creación de la proteína inhibidora C1 que es esencial para controlar la inflamación. Las mutaciones que causan el angioedema hereditario tipo I resultan en niveles reducidos de inhibidor de C1 en la sangre y las mutaciones que causan el tipo II conducen a la producción de inhibidores anormales de C1. Cuando los inhibidores de C1 no funcionan como deberían, se crean cantidades copiosas de bradiquinina, lo que fomenta la inflamación al aumentar la filtración de líquido a través de las paredes de los vasos sanguíneos hacia los tejidos corporales. Los episodios de hinchazón comúnmente observados en pacientes con tipo I y tipo II son causados por una acumulación de esos fluidos en los tejidos corporales.
Como tal, la terapia génica se desarrolló para servir como un tratamiento de administración única potencial capaz de prevenir ataques intercurrentes al mantener la liberación de la proteína inhibidora de la C1 esterasa para eliminar la variabilidad del nivel de proteína.
El tratamiento ha tenido éxito en estudios preclínicos, para lo cual los investigadores evaluaron una única dosis intravenosa de ADVM-053 en ratones con HAE. Para estos estudios, los investigadores encontraron que el tratamiento efectivamente aumentó la expresión de la proteína C1E1 por encima de los niveles terapéuticos y la permeabilidad vascular reducida.
La compañía planea presentar e investigar nuevas aplicaciones de medicamentos en el cuarto trimestre, agregó Patterson.
Fuente: https://translate.google.com/translate?hl=es-419&sl=en&u=https://www.raredr.com/&prev=search
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