Autor: Ytzamen Peña

Los defensores de los pacientes con enfermedades raras están solicitando un registro de pacientes en Malasia 0

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Los defensores de los pacientes con enfermedades raras están solicitando un registro de pacientes en Malasia

Según una historia de QQ Malaysia Online , los defensores de los pacientes están buscando formas de crear conciencia sobre las enfermedades raras en Malasia y obtener ayuda para los pacientes olvidados que necesitan desesperadamente tratamiento. En países en desarrollo como Malasia, a menudo hay muy poco apoyo para las enfermedades raras; el presupuesto de salud del gobierno ya está obligado a priorizar...

La importancia de la detección precoz en las enfermedades lisosomales 0

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La importancia de la detección precoz en las enfermedades lisosomales

Sanofi Genzyme organiza un encuentro en el que numerosos expertos del grupo Post WS Rareview revisan los aspectos más relevantes acontecidos en el World Symposium de San Diego en torno a las enfermedades raras. Más de cien especialistas se han dado cita en la tercera edición del Post WS Rareview, celebrado este fin de semana en el Palacio Neptuno de Madrid. Hematólogos, Nefrólogos,...

Hay un nuevo tratamiento en el horizonte para la epidermolisis ampollosa distrófica 0

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¿Hay un nuevo tratamiento en el horizonte para la epidermolisis ampollosa distrófica?

Krista Rossi Krystal Biotech está trabajando actualmente para desarrollar terapias génicas listas para usar para tratar enfermedades raras de la piel. La principal candidata de productos de la compañía, KB103, es la primera terapia génica tópica para la epidermólisis bullosa distrófica (DEB). La semana pasada, se anunció que se presentó una solicitud de medicamento nuevo en investigación (IND) para la posible terapia, solo...

Primer paciente con Duchenne administrado en el estudio Mini-Dystrophin de Pfizer 0

Información sobre EERR / Iniciativa / Vida sana

Primer paciente con Duchenne administrado en el estudio Mini-Dystrophin de Pfizer

Mathew Shanley Pfizer Inc anunció esta mañana que ha comenzado un ensayo clínico de Fase 1b para PF-06939926, su candidato a terapia génica mini-distrofina, destinado a niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La dosificación inicial se produjo el 22 de marzo, cuando el primer niño recibió una infusión del gen, que se administró bajo la supervisión de Edward Smith, MD, Profesor Asociado...