El angioedema hereditario (AEH) se puede tratar con un nuevo medicamento llamado BCX7353, según un artículo publicado en The New England Journal of Medicine . El HAE puede afectar solo a 1 o 2 personas en un grupo de 100,000, dijeron los investigadores, e incluso puede ser fatal. Los pacientes con HAE pueden estar plagados de episodios recurrentes de hinchazón severa de la...
Una de las mejores ideas de la Federación Mexicana de Enfermedades Raras es la instrumentación del programa AcceSalud, el cual es…
La enfermedad de Gaucher , una condición neurodegenerativa fatal hereditaria que previene la descomposición de sustancias químicas grasas, se previno usando la terapia génica fetal, según un nuevo estudio en modelos animales. La terapia genética fetal brinda la posibilidad de una acción preventiva contra los cambios patológicos irreversibles y fatales en las enfermedades genéticas hereditarias, escribieron los autores del estudio. Sin el suministro...
Investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis, Missouri, han desarrollado una terapia de investigación que podría beneficiar a los pacientes con una forma hereditaria de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa fatal y rápidamente progresiva. Los investigadores encontraron que los oligonucleótidos antisentido de terapia eran capaces de revertir los signos de daño neuromuscular y extender...
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