Categoría: Destacados

HETLIOZ para síndrome de Smith-Magenis 0

Revisión de prioridad concedida de HETLIOZ para síndrome de Smith-Magenis

Recientemente, la compañía biofarmacéutica Vanda Pharmaceuticals anunció que la FDA otorgó el estado de revisión de prioridad para una solicitud de nuevo fármaco (NDA) y una solicitud de nuevo fármaco suplementario (sNDA) para las formas líquidas y en cápsulas de HETLIOZ. La terapia con medicamentos está diseñada para tratar a pacientes adultos y pediátricos con síndrome de Smith-Magenis (SMS), un trastorno del desarrollo...

ensayo clínico, mielo múltiple 0

Primer paciente dosificado en un ensayo clínico de mieloma múltiple

Pensilvania, EE.UU. Según una historia de GlobeNewswire, el primer paciente recibió una dosis en un ensayo clínico reciente que probó la terapia experimental tasquinimod como tratamiento para el mieloma múltiple, un tipo raro de cáncer. Este fármaco está siendo desarrollado por la empresa biotecnológica Active Biotech. Este estudio clínico de fase 1b / 2a tiene como objetivo reclutar a un total de 54...

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Agosto mes de conciencia de la atrofia muscular espinal: difundir conciencia de las enfermedades raras

Agosto es reconocido como el Mes de Concientización sobre la Atrofia Muscular Espinal. El objetivo de este evento es ayudar a difundir información sobre este trastorno raro entre el público en general y la comunidad médica en general. El mes de concientización también destaca la recaudación de fondos y otros esfuerzos de promoción dedicados a la comunidad de la atrofia muscular espinal. Este...

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La psicología del síndrome de Williams, el trastorno del «cóctel»

Según una historia de Psychology Today, uno de los trastornos genéticos más singulares conocidos por la ciencia que se llama síndrome de Williams. Si bien el trastorno causa discapacidad intelectual y otros problemas de salud crónicos, el síndrome es único porque altera fundamentalmente la personalidad de las personas que viven con él. Los pacientes que viven con el trastorno son conocidos por su...