Una historia de Charcot-Marie-Tooth News, un nuevo estudio destaca los avances que se han realizado en la última década para tratar enfermedades raras que afectan a los niños. Sin embargo, la gran mayoría de las enfermedades raras carecen de tratamiento a pesar del progreso. Además, una parte importante de los avances ha implicado la reutilización de medicamentos previamente aprobados en lugar de desarrollar...
1 de cada 10 personas sufre de una enfermedad rara, pero cuando hablo de escribir para Patient Worthy, generalmente es la primera vez que las personas tienen una conversación o realmente piensan en qué es una enfermedad rara. Para el 10% de sus amigos, familiares y compañeros de clase a los que esto se aplica, probablemente sea difícil de olvidar. Es probable que...
La enfermedad de Lyme es la enfermedad transmitida por vectores más común, y se ha vuelto más prominente debido al cambio climático y los desarrollos urbanos que se extienden aún más en las zonas boscosas. El tratamiento suele ser efectivo y dura entre dos y cuatro semanas. El 10-20% de los afectados por esta enfermedad no experimentan el fin de sus síntomas y...
La investigación de monos con síndrome de Bardet-Biedl podría mejorar el tratamiento para los humanos. Los científicos han estado estudiando animales para comprender mejor ciertas enfermedades durante años. De hecho, un trastorno genético que causa ceguera llamado amaurosis congénita de Leber se encontró en perros en la década de los 90. Basado en la investigación de este trastorno, la primera terapia génica fue...
