Sanofi Genzyme organiza un encuentro en el que numerosos expertos del grupo Post WS Rareview revisan los aspectos más relevantes acontecidos en el World Symposium de San Diego en torno a las enfermedades raras. Más de cien especialistas se han dado cita en la tercera edición del Post WS Rareview, celebrado este fin de semana en el Palacio Neptuno de Madrid. Hematólogos, Nefrólogos,...
Krista Rossi Krystal Biotech está trabajando actualmente para desarrollar terapias génicas listas para usar para tratar enfermedades raras de la piel. La principal candidata de productos de la compañía, KB103, es la primera terapia génica tópica para la epidermólisis bullosa distrófica (DEB). La semana pasada, se anunció que se presentó una solicitud de medicamento nuevo en investigación (IND) para la posible terapia, solo...
Mathew Shanley Pfizer Inc anunció esta mañana que ha comenzado un ensayo clínico de Fase 1b para PF-06939926, su candidato a terapia génica mini-distrofina, destinado a niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La dosificación inicial se produjo el 22 de marzo, cuando el primer niño recibió una infusión del gen, que se administró bajo la supervisión de Edward Smith, MD, Profesor Asociado...
Un nuevo método diseñado por investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) permite diagnosticar la Cistinuria, una enfermedad renal, antes de que presente síntomas y en un plazo de sólo una hora mediante un sencillo análisis de orina. Según los investigadores del estudio, que han sido publicados en la revista ‘Angewandte Chemie’, el grupo ha diseñado una red molecular que desencadena una...
