Kevin Kunzmann La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado los comprimidos de amifampridina (Firdpsae) como el primer tratamiento del raro trastorno autoinmune del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) en adultos. LEMS, que se distingue por su daño a la conexión entre los nervios y los músculos, es capaz de alterar la capacidad de...
La Cooperación Económica de Asia y el Pacífico (APEC) tiene 21 miembros, incluidos Estados Unidos, China, Canadá, Australia, Perú, Rusia y Tailandia, por nombrar algunos. Trabajan para alentar la interdependencia de los miembros, promover el libre comercio y apoyar prácticas inclusivas y sostenibles en todos los aspectos. Además, tienen su propia Red de Enfermedades Raras que se formó en agosto de 2017. Este...
Equipo editorial de enfermedades raras La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la aprobación acelerada de Venetoclax (Venclexta, Abbvie | Genentech) en combinación con azacitidina o decitabina, o citarabina en dosis bajas como tratamiento para pacientes adultos con leucemia mieloide aguda de diagnóstico reciente (LMA). ) que tengan 75 años o más,...
Según una historia de Scimex , el Children’s Medical Research Institute en Sydney, Australia, ha acordado recientemente una nueva sociedad con LogicBio Therapeutics, una compañía de biotecnología de Boston, MA. El nuevo acuerdo permitirá que las dos organizaciones trabajen juntas para desarrollar una terapia génica para una enfermedad hepática rara en la infancia llamada acidemia propiónica. Sobre la acidemia propiónica La acidemia propiónica...
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