Según una historia de MarketWatch, a Annie Wilson le diagnosticaron atrofia muscular espinal cuando tenía solo seis meses de edad. Sin opciones de tratamiento reales disponibles, los médicos les dijeron a sus padres que ella tendría la suerte de ver su tercer año de vida. Annie tiene 36 años ahora y ha sobrevivido lo suficiente como para ver una nueva terapia para la...
La predicción de la tubería para las próximas terapias es un área de enfoque para la comunidad de enfermedades raras, por lo que un panel de miembros de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) se sentó para discutir los factores influyentes y la trayectoria proyectiva de la tubería de enfermedades raras en Cumbre de avance de la Organización...
Siempre hemos pensado que la genialidad y la creatividad son cualidades innatas y raras, patrimonio de unos pocos privilegiados como Da Vinci o Albert Einstein. ¿Y si no fuera así? ¿Y si todos naciéramos siendo genios creativos pero luego, en algún momento de la vida, perdiésemos esa capacidad? No se trata de una idea descabellada sino que se basa en los sorprendentes resultados...
El tratamiento de un cáncer raro como el linfoma de Hodgkin es difícil a cualquier edad; sin embargo, cuando los adultos jóvenes se enfrentan a un diagnóstico raro de cáncer, los desafíos son significativos. Con los nuevos ensayos clínicos en curso, como los que evalúan brentuximab vedotin (Adcetris), la esperanza no está fuera de nuestro alcance. En una entrevista exclusiva con Rare Disease...
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