¿Cómo se siente tener la enfermedad de Células falciformes?: cuando escuchar a los pacientes les da pistas a los investigadores

Los biólogos moleculares ciertamente tienen una visión interna de una enfermedad. Saben (o intentan descubrir) cómo funciona en el cuerpo a nivel celular. Pero los mecanismos de una condición particular no son lo único que les importa a estos científicos. Comenzar desde afuera, por ejemplo, al aprender más sobre lo que es tener una enfermedad y cómo las personas generalmente se enfrentan a los síntomas como el dolor, pueden ayudar a un investigador a desarrollar tratamientos que aborden las necesidades de los pacientes.

Debra Pittman, investigadora en Pfizer, no estaba probando medicamentos cuando ella y sus colegas comenzaron su estudio longitudinal de seis meses de 35 pacientes con enfermedad de células falciformes. En cambio, el equipo planificó recolectar muestras de sangre y otros marcadores biológicos de salud, al mismo tiempo que realizó un seguimiento de las experiencias subjetivas de la enfermedad de los pacientes, una enfermedad particularmente dolorosa y debilitante que afecta a aproximadamente 100,000 estadounidenses.

¿Hay algún biomarcador asociado con [una crisis enfermiza]? ¿Cómo piensa el paciente sobre esto?
Debra Pittman

La enfermedad de células falciformes distorsiona los glóbulos rojos en formas «falciformes» o en forma de media luna. Cuando estas células rígidas y deformes se atascan y bloquean pequeños vasos sanguíneos, privando a los tejidos y órganos de sangre rica en oxígeno, puede conducir a lo que se conoce como una crisis vaso-oclusiva. Esta crisis causa dolor severo y fatiga, dice Pittman, y puede provocar insuficiencia orgánica, apoplejía y otros problemas.

«No sabemos qué es lo que precipita una crisis», dice Pittman. “¿Hay algún biomarcador, como el número de ciertas células que aparecen en los análisis de sangre, asociados con él? ¿Podemos empezar a definirlo de manera diferente, y cómo piensa el paciente al respecto? ¿Qué hacen cuando tienen una crisis? «

En un intento por responder a esas preguntas, Pittman y sus colegas de Pfizer, la Universidad Estatal de Medicina de Wayne y Dana-Farber / Boston’s Children rastrearon pacientes en Detroit, Michigan. Sanguine Biosciences proporcionó flebotomía móvil y viajó a los hogares de los pacientes para realizar extracciones de sangre regulares.

El equipo desarrolló una herramienta electrónica de resultados informados por los pacientes que les permitió registrar su fatiga, sus niveles de dolor y el uso de medicamentos analgésicos recetados. Si pensaran que estaban teniendo una crisis vaso-oclusiva, los pacientes podrían presionar un botón para convocar al flebotomista para que extraiga sangre dentro de las 24 horas. Su sangre sería luego extraída después de 48 y 72 horas pasadas. «Estábamos tratando de captar cualquier cambio durante y después de las crisis», dice Pittman.

El estudio encontró que la mayoría de los pacientes tuvieron al menos uno a tres eventos vaso-oclusivos durante el período de seis meses. Lo más sorprendente fue el hecho de que en el 63 por ciento de estos casos, el paciente no buscó ningún tipo de intervención médica, aunque los resultados generales mostraron que se notificaron niveles significativamente diferentes de dolor, funcionamiento y fatiga durante estas crisis.

«Si el 63 por ciento de los pacientes reciben tratamiento en el hogar, pero el criterio clínico para una crisis vaso-oclusiva es una hospitalización de más de cuatro horas, dificulta la realización de ensayos clínicos», dice Pittman. En otras palabras, la forma en que los investigadores han definido un resultado clave en los estudios de la enfermedad de células falciformes tal vez no refleja el verdadero estado de muchos pacientes. Es una percepción muy práctica que se obtiene simplemente al preguntar a un grupo de personas, de manera estructurada, cómo afrontan su enfermedad.

Escuchar atentamente a los pacientes agrega valor a cualquier prueba que se esté realizando en el laboratorio. Más importante aún, aumenta la empatía, un profundo sentimiento de preocupación por el sufrimiento de los demás que motiva a los científicos como Pittman a seguir presionando para el próximo avance. «La enfermedad de células falciformes tiene un efecto tan dramático en la vida de las personas».

Get Science Staff

Fuente: http://bit.ly/2JXIpaL