El niño de 6 años que tiene una enfermedad tan rara que los doctores le pusieron su nombre Conozca a Grayson Kole Smith, de 6 años, quien después de 36 cirugías y un pronóstico sombrío ha superado las probabilidades de vivir su vida. Grayson nació con varios problemas médicos graves que preocuparon y dejaron perplejos a su familia y a los médicos cuando...
La comunidad construye a un niño con enfermedad rara: una “cueva de hombres” para recuperarse de las cirugías Esta es una gran historia sobre personas que se reúnen para un niño con una enfermedad rara, informada por un afiliado local de noticias de televisión. Los miembros de la Policía Estatal de Rhode Island, junto con el imposible sueño (una organización caritativa en Rhode...
El equipo de fútbol del estado de Florida organiza un evento de recaudación de fondos para la investigación de enfermedades raras ¿Algún fanático de los Noles? Bueno, prepárate para amarlos aún más. El fin de semana pasado, los jugadores del equipo de fútbol de Florida Statue University Seminoles participaron en el evento anual «Lift for Life» de FSU, que recauda fondos para la...
Con el advenimiento de una Corte Suprema mayoritariamente conservadora con el nombramiento de Brett Kavanaugh el año pasado, varios estados de los EE. UU. Han aprobado recientemente leyes que prohíben efectivamente los abortos. Muchas de estas leyes hacen que el aborto sea ilegal muy temprano en el embarazo, alrededor de las seis u ocho semanas, lo cual es a menudo más temprano que...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
