Los encargados de criar al niño con una enfermedad rara se enfrentan a situaciones que no esperaban y que se suman a las que ya implica tener un hijo. «Lo hemos afrontado gracias a la ayuda de nuestra familia», dice Emma, que ha debido dejar de trabajar para cuidar a Nora, de cuatro años, que sufre un síndrome nefrótico Lo mismo le ocurrió a...
El advenimiento de la terapia génica representa un cambio en la medicina como un todo; la idea de modificar el ADN de un individuo para prevenir o tratar enfermedades raras y potencialmente mortales es tan profundo como arriesgado. Actualmente, esta técnica se está probando solo para las enfermedades que actualmente no tienen otras opciones. Como tal, muchas enfermedades raras entran en esta categoría....
El gobierno australiano dará $ 33 millones a los investigadores para estudiar cánceres raros y enfermedades raras. El artículo original se puede leer aquí , en el sitio web del Departamento de Salud. Fondo En la declaración del Departamento de Salud, dice que las tasas de supervivencia para ciertos cánceres, como el cáncer de intestino y el cáncer de mama, han ido en...
He conocido a algunos padres maravillosos a lo largo de mi vida. Mi propio padre era una joya. Mis hermanos están de acuerdo. Sin embargo, no fue hasta que me sumergí en el mundo de las enfermedades raras que conocí a tantos padres dispuestos a confrontar los muchos desafíos cuando a sus hijos se les diagnóstica una enfermedad rara. Estos desafíos no son...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
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