Etiquetado: Investigación

mielitis flacida aguda 0

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Un nuevo estudio identifica una posible causa de enfermedad similar a la polio: mielitis flácida aguda

Según una historia de Science Daily, un equipo de científicos del Instituto de Investigación de Genómica Traslacional (TGen) identificó la causa probable de un brote reciente de una enfermedad inusual llamada mielitis flácida aguda, que es conocida por su capacidad para causar parálisis,y debilidad músculos en los niños. El equipo utilizó datos de 11 pacientes que habían sido ingresados ​​en un hospital en...

terapia génica cistinosis 0

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Primer ensayo clínico de terapia génica para cistinosis que se inscribirá pronto

Cistinosis La cistinosis es una enfermedad rara causada por una acumulación de cistina en las células del cuerpo. Esta acumulación afecta a varios órganos, como el cerebro, los ojos, el hígado, los riñones y los músculos. Actualmente no existe una cura para la enfermedad, que afecta a unas 2.000 personas en todo el mundo. Pero, gracias a las contribuciones de la Fundación para...

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Cuando los padres de niños con enfermedades raras se convierten en investigadores

Cuando le dicen que su hijo tiene una condición rara que pone en peligro su vida, usted agota todos los recursos intentando encontrar respuestas. Pero cuanto más rara es la condición, más difíciles de encontrar son las respuestas y, desafortunadamente, más caras tienden a ser cuando las encuentra. Esta es la historia de Noam Baumatz y su esposa, padres de una niña de...

La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de la terapia avanzada y la medicina regenerativa 1

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La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de la terapia avanzada y la medicina regenerativa

De acuerdo con una historia de BioPortfolio , la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals anunció recientemente que la terapia génica en investigación RP-L102 de la compañía obtuvo la designación de Fast Track y de terapia regenerativa de terapia avanzada (RMAT, por sus siglas en inglés) como tratamiento para la anemia de Fanconi de los EE. UU. Administración de Drogas (FDA). Estas designaciones...