La evidencia apoya el uso de ruxolitinib en pacientes con leucemia neutrofílica crónica (LNC) y leucemia mieloide crónica atípica (LMC), según una presentación oral realizada en la 60ª Reunión y Exposición Anual de la ASH en San Diego, California. Actualmente, no hay terapias efectivas para estas 2 neoplasias malignas mieloides raras, que tienen una supervivencia media estimada de 2 años. Para evaluar la...
Recientemente, la tecnología CRISPR / Cas9 ha hecho olas en toda la comunidad de enfermedades raras, mostrando el potencial para mejorar las condiciones de los pacientes con enfermedad de Huntington (HD), distrofia muscular de Duchenne (DMD) y otras enfermedades raras. Por un equipo de la Universidad de Columbia, no es improbable que una nueva técnica para la herramienta de edición de genes también...
Just Like You Dolls es una empresa familiar con sede en Australia. Diseñan muñecas para que coincidan con el propietario de su hijo lo más cerca posible. Esto incluye cualquier dispositivo médico que el niño pueda tener. Su esperanza es que al hacer que la industria del juguete sea más diversa, ayudarán a los niños con enfermedades poco comunes a adquirir confianza en...
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó la designación Breakthrough Device Designation al software desarrollado por Bayer y Merck, conocido como MSD fuera de los EE. UU. Y Canadá, para ayudar a identificar la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (CTEPH). CTEPH es una forma rara de hipertensión pulmonar que se cree afecta a aproximadamente...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
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