Estados Unidos: Según un artículo reciente de USA Today, la visión de décadas de la terapia génica se ha convertido en una realidad para una pareja danesa. Thomas Felborg, su esposa Daria Rokina, llevaron a su hija de catorce meses, Alissa, a quien le diagnosticaron la enfermedad de Sandhoff, al Centro Médico Memorial de la UMass. La pareja había acordado permitir que su...
En un esfuerzo por acelerar una cura para la enfermedad de células falciformes (SCD), los Institutos Nacionales de Salud (NIH) lanzaron la Iniciativa Cure Sickle Cell para acelerar el ritmo de desarrollo de las terapias genéticas. Al utilizar los últimos descubrimientos genéticos y avances tecnológicos, el NIH tiene como objetivo trasladar estas terapias a ensayos clínicos dentro de 5 a 10 años. «El...
Los primeros ensayos han mostrado resultados prometedores para las terapias de hemofilia y ahora podría ser el momento más prometedor para un tratamiento duradero y una posible cura. La hemofilia, o la incapacidad de formar coágulos de sangre, conduce a eventos hemorrágicos a veces extremos en los pacientes. No hay cura, aunque las infusiones intravenosas de nuevas terapias han dado la esperanza de...
Mathew Shanley Pfizer Inc anunció esta mañana que ha comenzado un ensayo clínico de Fase 1b para PF-06939926, su candidato a terapia génica mini-distrofina, destinado a niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La dosificación inicial se produjo el 22 de marzo, cuando el primer niño recibió una infusión del gen, que se administró bajo la supervisión de Edward Smith, MD, Profesor Asociado...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
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