Según una historia del Hindustan Times, Yash Galpelli, de diecisiete años, nació con la enfermedad de Wilson, un trastorno genético raro. Durante mucho tiempo, no tenía idea de qué enfermedad tenía. Sus ojos ardían, su nariz sangraba y sus manos y pies se hinchaban sin previo aviso. Sin embargo, una operación de trasplante de hígado realizada en noviembre pasado finalmente le permitirá cierto...
Un grupo de pacientes con esclerosis múltiple (EM) muy activa que recibió un trasplante no mieloablativo de células madre hematopoyéticas tuvo menos casos de progresión de la enfermedad en el periodo estudiado que los pacientes del grupo bajo tratamiento con fármacos modificadores de la enfermedad. Menos casos de progresión de la enfermedad e incluso, durante el primer año, disminución de la puntuación en...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
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