uniQure ha comenzado recientemente su ensayo clínico de fase I / II de AMT-130, una terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Hasta ahora se incluyen dos pacientes, uno de los cuales recibió la terapia y el otro recibió una cirugía de imitación. Después de que estos dos participantes sean monitoreados durante 90 días, la prueba avanzará. Sobre la enfermedad...
Aridis Pharmaceuticals ha publicado los datos de la primera fase de su ensayo clínico de AR-501. Este tratamiento se inhala para eliminar las infecciones pulmonares que comúnmente experimentan las personas con fibrosis quística. Los investigadores están entusiasmados con los datos hasta ahora, ya que demuestra que AR-501 era seguro y ayudó a despejar las vías respiratorias. Si este tratamiento está disponible para los...
Historia de Biotech 365, la compañía biofarmacéutica Deciphera Pharmaceuticals ha anunciado recientemente que el medicamento de la compañía ripretinib (comercializado como QINLOCK ™) ha sido aprobado por Health Canada. El medicamento ha sido aprobado como un tratamiento de cuarta línea para pacientes adultos con tumor avanzado del estromal gastrointestinal (GIST). La cuarta línea significa que el paciente deberá haber recibido tratamiento previamente con...
El trabajo de un oncólogo pediátrico no es para los débiles de corazón. Todos sus pacientes son niños, y el resultado no siempre es bueno. Alguien que ingrese a esta rama de la medicina debe estar preparado para el hecho de que sus pacientes a menudo morirán a pesar de sus mejores esfuerzos y todo lo que la ciencia puede proporcionar actualmente en...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
