Trasplante de células madre en esclerosis múltiple: otro ensayo clínico refleja su efectividad en algunos casos

Un grupo de pacientes con esclerosis múltiple (EM) muy activa que recibió un trasplante no mieloablativo de células madre hematopoyéticas tuvo menos casos de progresión de la enfermedad en el periodo estudiado que los pacientes del grupo bajo tratamiento con fármacos modificadores de la enfermedad.

Menos casos de progresión de la enfermedad e incluso, durante el primer año, disminución de la puntuación en la escala EDSS. Hablamos del grupo de pacientes con EM recurrente-remitente que recibió un trasplante autólogo no mieloablativo de células madre hematopoyéticas.

Y ese nombre tan largo y complicado significa en esencia lo siguiente:

• Que las células madres que se trasplantaron son productoras de células sanguíneas (células madre hematopoyéticas) obtenidas del propio paciente (autólogo).
• Que la quimioterapia que inicialmente se realiza para eliminar el sistema inmune hiperactivo se administró a dosis más bajas para mejorar la tolerancia (transplante no mieloablativo o minitrasplante).

Con este procedimiento se persigue reiniciar el sistema inmunitario del enfermo en un ambiente no inflamatorio.

La evolución de los pacientes que recibieron el trasplante, en comparación con el grupo de pacientes que recibió terapia modificadora de la enfermedad (tratamiento con fármacos que ya están en el mercado para la EM) fue más positiva, según señala el hecho de que en el primer grupo se dieron menos casos de progresión de la enfermedad.

¿Cómo se realizó la investigación?

Inicialmente formaron parte de la investigación 110 pacientes atendidos en 4 centros internacionales ubicados en Suecia, EE.UU, Reino Unido y Brasil.

Todos los pacientes tenían una EM muy activa, habían experimentado como mínimo dos brotes en el año anterior a comenzar el ensayo clínico y todo eso a pesar de estar con terapia modificadora de la enfermedad.

Fueron divididos en 2 grupos, un grupo de 55 pacientes fue designado a recibir el trasplante y el otro grupo, o fue cambiado a una terapia farmacológica de mayor eficacia, o le cambiaron el tipo de fármaco que recibía.

De los 110 pacientes iniciales finalmente llegaron a formar parte del estudio 103.

Para comparar la eficacia de ambas terapias, los investigadores analizaron la progresión de la enfermedad durante el año después realizadas ambas intervenciones.

¿Resultados?

Después de un año de tratamiento, en el primer grupo la puntuación promedio en la escala EDSS (que valora el avance de la discapacidad) pasó de 3.38 puntos a 2.36 puntos (mejoró), mientras que en el segundo grupo pasó de 3.31 a 3.98.

Después de transcurridos en promedio 2.8 años, en el grupo trasplantado 3 personas de las 52 intervenidas habían experimentado progresión de la enfermedad.

En el grupo de pacientes con terapia farmacológica fueron 34 pacientes de 51 en los que progresó la EM.

¿Qué se sabe sobre la seguridad del procedimiento?

Si algo preocupa en este tipo de terapia tan agresiva es la seguridad.

En este caso no se reportaron fallecimientos (parece un comentario excesivo, pero la realidad es que no está fuera de lugar) y como eventos adversos más comunes se reportaron casos de infección, por ejemplo, en el grupo trasplantado:

• 16 casos de infección del tracto respiratorio superior.
• 6 casos de infección del tracto urinario.
• 2 casos de infección con C difficile
• 7 casos de reactivación del herpes zoster

Limitaciones, incógnitas y futuro

Los investigadores señalan que el limitado número de pacientes disponibles para hacer un seguimiento a largo plazo (en algunos casos porque, ante el evidente deterioro, se les permitió acceder a la terapia con células madre) no permitió observar la evolución en un periodo de tiempo más amplio.

Además, en el momento de realizarse el estudio aún no estaban aprobados algunos fármacos modificadores de la enfermedad de alta eficacia, como ocrelizumab y alemtuzumab, con lo cual no se pueden generalizar los resultados a estos fármacos.

Para Bruce Bebo, vicepresidente ejecutivo de la National MS Society

Este importante ensayo se suma a la evidencia acumulada de los posibles beneficios del trasplante de células madre de médula ósea en personas con EM recurrente agresiva que no se han beneficiado de la terapia convencional modificadora de la enfermedad.

Y añade:

Aún no está claro quiénes son los mejores candidatos para este procedimiento, o cuál es el régimen óptimo, y cómo se comparan los beneficios y riesgos con los de las terapias inmunomoduladoras potentes. Al menos un ensayo controlado de fase 3 más grande ya está en marcha para ayudar a responder estas importantes preguntas “.

Fuente: http://bit.ly/2T4qbWx