Este ensayo clínico fallido ayudó a los investigadores a aprender más sobre la enfermedad de células falciformes. Ningún profesional de la salud quiere escuchar que un medicamento que se está estudiando en un ensayo clínico no cumplió con los criterios de valoración. Significa que después de innumerables horas de arduo trabajo, la terapia que se está examinando no podrá ayudar a las personas....
La FDA aprueba un medicamento para tratar una complicación común de la enfermedad de células falciformes Para las personas con enfermedad de células falciformes, un síntoma común y doloroso es la crisis vasooclusiva, que es cuando la circulación sanguínea es bloqueada por los glóbulos rojos falciformes. Esta restricción de la circulación da como resultado una lesión isquémica en el órgano que se está...
Los biólogos moleculares ciertamente tienen una visión interna de una enfermedad. Saben (o intentan descubrir) cómo funciona en el cuerpo a nivel celular. Pero los mecanismos de una condición particular no son lo único que les importa a estos científicos. Comenzar desde afuera, por ejemplo, al aprender más sobre lo que es tener una enfermedad y cómo las personas generalmente se enfrentan a...
En un esfuerzo por acelerar una cura para la enfermedad de células falciformes (SCD), los Institutos Nacionales de Salud (NIH) lanzaron la Iniciativa Cure Sickle Cell para acelerar el ritmo de desarrollo de las terapias genéticas. Al utilizar los últimos descubrimientos genéticos y avances tecnológicos, el NIH tiene como objetivo trasladar estas terapias a ensayos clínicos dentro de 5 a 10 años. «El...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
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