Pensilvania, EE.UU. Según una historia de GlobeNewswire, el primer paciente recibió una dosis en un ensayo clínico reciente que probó la terapia experimental tasquinimod como tratamiento para el mieloma múltiple, un tipo raro de cáncer. Este fármaco está siendo desarrollado por la empresa biotecnológica Active Biotech. Este estudio clínico de fase 1b / 2a tiene como objetivo reclutar a un total de 54...
Agosto es reconocido como el Mes de Concientización sobre la Atrofia Muscular Espinal. El objetivo de este evento es ayudar a difundir información sobre este trastorno raro entre el público en general y la comunidad médica en general. El mes de concientización también destaca la recaudación de fondos y otros esfuerzos de promoción dedicados a la comunidad de la atrofia muscular espinal. Este...
Según una historia de Psychology Today, uno de los trastornos genéticos más singulares conocidos por la ciencia que se llama síndrome de Williams. Si bien el trastorno causa discapacidad intelectual y otros problemas de salud crónicos, el síndrome es único porque altera fundamentalmente la personalidad de las personas que viven con él. Los pacientes que viven con el trastorno son conocidos por su...
Cuando se trata de covid-19, muchas personas creen: «¡Bueno, no me puede pasar a mí!» Pero con 16.8 millones de casos diagnosticados en todo el mundo, y casi 4.5 millones de aquellos solo en los Estados Unidos, las posibilidades parecen cada vez más probables. Para Mike Krabbenhoft, un hombre de negocios de Casselton, su viaje de salud comenzó en marzo. Después de la...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
